1、行業壁壘較高，龍頭企業有優勢

細胞治療行業產品開發、商業化流程各階段均存在較高的進入壁壘，行業龍頭工作可建立明顯競爭優勢。細胞治療產品開發及商業化流程大致可分為靶點開發、產品設計、臨床前研究、IND申報、臨床研究、上市審批、產品生產及商業化、以及上市后研究幾個部分。靶點開發階段壁壘相對較低，靶點本身難以保護，后發公司有快速跟進機會。產品設計階段和臨床前研究階段技術壁壘較高，結構和工藝的優化可能顯著影響產品性能，對公司研發能力要求較高。 IND和上市審批均需公司與監管機構進行溝通。細胞治療產品創新程度高，這對公司及監管機構的溝通與合作提出了更高的要求。由于細胞治療產品個性化程度高、不良反應復雜、且醫生普遍臨床處置經驗不足，此類產品的臨床試驗難度高于常規藥物開發，臨床設計和管理能力可以顯著影響臨床試驗的速度和成功率。細胞治療產品的生產高度個性化，且儲存運輸條件嚴苛，對生產要求較高；此外，產品價格昂貴，使用復雜，對于廠家的商業推廣能力要求較高。監管部門普遍要求對細胞治療產品開展上市后臨床研究，對公司人力財力、以及臨床管理能力要求較高。

2、靶點選擇

合適的靶點開發和選擇是細胞治療開發的第一步，靶點本身難以得到保護，后來者容易模仿。目前大部分研發中的細胞治療產品都選擇了不同形式的基因改造，以增強細胞治療的有效性或安全性，例如CAR結構的表達。這些改造都針對某些腫瘤特異性的靶點，從而增強免疫細胞識別、殺傷腫瘤的能力。因此，選擇合適的靶點是細胞治療開發的第一步。

3、產品設計與臨床前研究

產品設計難度較大，細節工藝也有較大影響，壁壘較高。 相似的細胞治療產品設計，其優化、工藝細節等小差異，也可能導致較大的臨床性能差異。以主流的CAR結構為例，其五個不同組成部分均影響總體結構的性能，需要公司具備大規模篩選結構組合的能力，并對于研發團隊的經驗要求較高，其核心在于難點在于平衡產品的有效性與安全性。核心保護來自專利和know-how的結構優化技術細節和經驗，保護能力較強。

4、臨床研究與注冊審批

細胞治療產品個性化程度高、不良反應較多，對臨床試驗的要求較高。其核心壁壘在于依靠的臨床團隊經驗選擇合適的endpoints等標準，注冊團隊的溝通能力，以及臨床機構的能力及配合情況。由于后期臨床研究耗資巨大，耗時較長，甚至合適患者的搶奪，因此存在明顯的準入門檻，一般需要大藥企的支持或合作，壁壘保護程度較高。

5、生產與商業化

細胞治療產品的生產高度個性化，且儲存運輸條件嚴苛，對生產要求較高。細胞治療產品是一種“活的”藥物，對于生產、使用的時間有嚴格要求。同時，由于保證生物活性，每個生產中心只能覆蓋一定區域內的客戶，因此生產中心的位置、數量也會影響整體的供應能力。目前細胞治療產品總用量不高，很多產品選擇外包生產。但隨著未來市場的拓展和用量的提高，擁有自建廠房的廠家可能獲得成本、生產供貨周期等方面的優勢。

6、上市后研究及其它先發優勢

細胞治療產品存在先發優勢，龍頭企業優勢明顯。 細胞治療產品個性化、差異化程度高，不同產品的特征、不良反應發生規律等都存在差異。此外，監管部門要求醫療機構通過培訓認證后才可使用相應的產品，因此細胞治療產品存在較為明顯的準入壁壘，已廣泛應用的產品有先發優勢，難以被相似性能的產品替代。因此，先占領市場的龍頭企業具有顯著優勢；后發企業需要達到更優的臨床性能以進行競爭。